Nye lægemiddelgodkendelser i USA
US Pharm. 2022;47(10):14.
Ifølge FDA's Center for Drug Evaluation and Research (CDER) blev i alt 430 nye lægemidler godkendt fra 2012 til 2021 - et gennemsnit på 43 godkendelser om året. I år er 24 nye lægemidler blevet godkendt af CDER til dato. Nye lægemidler indeholder aktive dele, der ikke tidligere er blevet godkendt af FDA som enkeltingredienser eller som en del af kombinationsprodukter. Disse nye molekylære enheder og biologiske produkter sigter mod at tjene udækkede medicinske behov hos patienter og levere vigtige innovative terapier til at fremme patientbehandlingen.
First-in-Class og First-in-U.S. Godkendelser: Næsten 40 % (102 af 256) af de seneste nye lægemiddelgodkendelser mellem 2017 og 2021 blev anset for at være 'først i klassen' af CDER. Antallet af godkendelser af disse lægemidler med unikke virkningsmekanismer (sammenlignet med eksisterende terapeutiske midler) stiger fortsat. I 2017 var 33 % (15 ud af 46) af de nye godkendelser førsteklasses lægemidler, mens 54 % (27 af 50) blev udpeget som første i klassen i 2021. Fra 2017 til 2021 var 74 % (189 af 256) af nye lægemidler modtog godkendelse i USA før ethvert andet land. Dette afspejler en konstant procentdel af 'først-i-USA.' nye godkendelser over de seneste 5 år (78 % i 2017; 71 % i 2018; 69 % i 2019; 75 % i 2020; og 76 % i 2021).
Førstegangs- og Orphan-Drug-godkendelser: I årenes løb har CDER i stigende grad klarlagt for lægemiddeludviklere de nødvendige undersøgelsesdesignelementer og andre data, der kræves i lægemiddelapplikationer for at understøtte fuldstændige og omfattende lægemiddelvurderinger. Siden 2017 er 85 % eller mere af nye lægemidler hvert år blevet godkendt i deres første cyklus af anmeldelser. Godkendelser af sjældne sygdomme, der påvirker færre end 200.000 mennesker i USA, er også steget fra 39 % i 2017 til 52 % i 2021.
Fremskyndet udvikling og anmeldelser: I 2021 blev 37 af 50 (74 %) nye lægemidler godkendt gennem en eller flere af de fremskyndede udviklings- og revisionsveje: 1) fast track; 2) gennembrud; 3) prioriteret gennemgang; og 4) fremskyndet godkendelse. Brugen af disse veje til godkendelse af nye lægemidler har generelt været stigende (61 % i 2017; 73 % i 2018; 60 % i 2019; og 68 % i 2020). Især prioriterede gennemgange og fremskyndede godkendelser har haft en generel opadgående tendens. 61 procent af de nye lægemidler gennemgik prioriterede gennemgange i 2017, 73 % i 2018, 58 % i 2019, 57 % i 2020 og 68 % i 2021. Desuden gennemgik 13 % af de nye lægemidler accelereret godkendelse i 2017, 7 % i 2018, 19 % i 2019, 23 % i 2020 og 28 % i 2021. CDER godkendte især 59 nye lægemidler i 2018, hvilket slog den tidligere rekord på 53 lægemidler i 1996.
Indholdet i denne artikel er kun til informationsformål. Indholdet er ikke tænkt som en erstatning for professionel rådgivning. Tillid til oplysninger i denne artikel er udelukkende på egen risiko.
